信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司自主研发的 BBM-H901 注射液(适用于预防血友病 B 成年男性患者出血的 AAV 基因治疗药物)获得国家药品监督管理局(National Medical products Administration, NMPA)的药物临床试验批准,将正式启动注册临床试验 … 这是国内第一个获批进入注册临床试验的血友病 AAV 基因治疗药物,也是国内第一个全身给药的罕见病基因疗法 … BBM-H901 注射液是信念医药拥有自主知识产权的 AAV 基因治疗药物,通过静脉给药将人凝血因子 IX(Factor IX,FIX)基因导入血友病 B 患者体内,从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平,以期达到「一次给药、长期有效」的治疗及预防出血效果。
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