辉瑞公司的基因疗法 BEQVEZ™（fidanacogene elaparvovec-dzkt）获得 FDA 批准，用于治疗中度至重度血友病 B 的成人患者，并将于本季度开始供应。该疗法价格为 350 万美元，与竞争对手 Hemgenix 的价格相同。如果治疗效果不佳，辉瑞将提供财务保护。然而，BEQVEZ 可能会带来严重副作用，包括肝酶增加和输注反应。BEQVEZ 的疗效得到了 III 期 BENEGENE-2 研究的支持，结果显示，该疗法能显著降低患者的年化出血率。此外，辉瑞还有针对 A 型和 B 型血友病的抗体药物正在监管机构评估中。