中国国家药品监督管理局附条件批准了渤健公司的托夫生注射液（商品名：凯盛迪）用于治疗携带 SOD1 基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者，这是中国首个获批的 ALS 精准治疗药物。SOD1 基因突变引起的 ALS 约占所有 ALS 的 2%，属于超罕疾病。患者应尽早进行基因检测，这对于疾病的精准诊断、预后和精准治疗具有重要意义。托夫生是一种反义寡核苷酸 (ASO) 药物，可通过减少 SOD1 蛋白合成，减轻运动神经元的损伤，减缓疾病进展。