美国麻省理工学院和哈佛大学博德研究所的科学家开发了一种基因编辑疗法，通过碱基编辑技术降低小鼠大脑中致病朊病毒蛋白水平达 60%，使平均寿命延长约 50%。这项研究首次证明降低朊病毒蛋白水平能提高感染类似人类朊病毒的小鼠的生存率，为治疗朊病毒病带来希望。研究人员利用腺相关病毒作为载体，将碱基编辑工具递送到脑细胞内，实现了高效且安全的基因编辑。这项技术为未来治疗这种致命性疾病提供了新的可能性。