阿斯利康的哮喘新药 Airsupra 在 3b 期临床试验中显著优于传统疗法，可降低哮喘恶化风险 47%，并减少系统性糖皮质激素使用量 63%。Alnylam 的 RNAi 疗法 vutrisiran 在治疗 ATTR-CM 患者的心血管事件方面效果显著，紧急心力衰竭事件减少 46%。Genethon 公司的 DMD 基因疗法 GNT0004 两年随访数据显示良好耐受性和运动功能稳定改善。