新型基因编辑工具可精准嵌入完整基因
5 月 21 日

美国麻省理工学院与哈佛大学团队联合研发出新型基因编辑工具 evoCAST,可精准将完整基因嵌入人类基因组特定位置,为遗传疾病治疗提供突破性方法。相比 CRISPR-Cas9 和病毒载体,evoCAST 能安全高效地实现大片段 DNA 的靶向整合,适用于囊性纤维化、血友病等需要完整基因替换的疾病。通过优化转座酶系统,evoCAST 的 DNA 嵌入效率提升至 10%—30%,但仍面临递送至目标组织的挑战。

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